Multipel sklerose (MS) er en kronisk autoimmun tilstand. Det sker, når kroppen begynder at angribe sig selv. Nuværende medicin og behandlinger er fokuseret på de tilbagefaldende typer af MS og ikke på primær progressiv MS (PPMS). Kliniske forsøg holdes konstant for at hjælpe med bedre at forstå PPMS og finde nye, effektive behandlinger.
Hvad er de forskellige typer af MS?
De fire hovedtyper af MS er:
- klinisk isoleret syndrom (CIS)
- relapsing-remitting MS (RRMS)
- primær-progressiv MS (PPMS)
- sekundær progressiv MS (SPMS)
Disse MS typer blev oprettet for at hjælpe medicinske forskere kategorisere deltagere i kliniske forsøg med sammenlignelig sygdomsudvikling. Dette hjælper forskere med at vurdere, hvor effektiv og sikker en bestemt medicin eller behandling er uden at bruge et stort antal deltagere.
Hvad er PPMS?
PPMS er den sjældneste form for MS, der kun rammer 10 procent af alle mennesker, der er diagnosticeret med MS. De fleste typer af MS opstår, når immunsystemet angriber myelinkappen. Myelinskeden er et fedtholdigt beskyttende stof, der omgiver nerver i rygmarven og hjernen. Når dette stof er angrebet, forårsager det betændelse. PPMS omfatter nerveskader og arvæv på de beskadigede områder. Denne sygdom forstyrrer processen med nervekommunikation, hvilket forårsager et uforudsigeligt mønster af symptomer og sygdomsprogression.
PPMS behandling
Behandling af PPMS er vanskeligere end RRMS og omfatter anvendelse af immunosuppressive terapier. Disse terapier tilbyder kun midlertidig hjælp. De kan kun anvendes sikkert i et par måneder til et år ad gangen.
Mens FDA har godkendt mere end et dusin medicin til relapsing MS typer, er ikke alle for progressive typer. Dette skyldes, at sygdomsmodificerende lægemidler (DMD'er) gives kontinuerligt og ofte har uacceptable bivirkninger. Aktivt demyeliniserende læsioner og nerveskader kan også findes hos patienter med PPMS. Disse læsioner er stærkt inflammatoriske og kan forårsage skade på myelinkappen. Det er uklart på nuværende tidspunkt, om medicin, der reducerer inflammation, kan bremse progressive former for MS.
PPMS kliniske forsøg
En nøgleprioritet for forskere er at lære mere om progressive former for MS. Nye lægemidler skal gennemgå streng klinisk afprøvning, før FDA godkender dem. De fleste kliniske forsøg varer i 2 til 3 år. Men fordi forskningen om PPMS er begrænset, er der brug for længere forsøg for denne type MS.
Der udføres flere forsøg på de tilbagefaldende typer af MS, fordi det er lettere at bedømme medicinens effektivitet på tilbagefaldene.
De fleste stofproducenter har ikke råd til at være vært for lange kliniske forsøg. Det er derfor, at kun en håndfuld af dem er blevet gjort på PPMS.
Følgende PPMS kliniske forsøg er i gang. For en komplet liste over MS-kliniske forsøg, se hjemmesiden for det nationale MS Society.
Idebenon (Catena / Raxone)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke inviterer nogle deltagere til et klinisk fase II-forsøg. Forsøget vil evaluere lægemidlet Idebenones virkning på patienter med PPMS. Forskere giver patienter enten lægemidlet eller placebo i løbet af et år. Der er ikke fundet nogen afgørende resultater på lægemidlets effektivitet hidtil.
Ocrevus (Ocrelizumab)
Schweizisk stofproducent Roche har rapporteret positive resultater af fase II og III kliniske forsøg, kaldet ORATORIO, af PPMS patienter i januar 2016. Dette er det første lægemiddel til at vise effektive resultater for både progressive og tilbagefaldende typer af MS i et klinisk forsøg. Lægemidlet kunne standse progressionen af symptomer i PPMS med omkring 25 procent. FDA godkendte ocrelizumab som behandling for både recidiverende og primær progressiv MS i marts 2017. Fase III kliniske forsøg sammenligner sikkerheden og effektiviteten af den nye behandling mod den nuværende standardbehandling. Selv om det er blevet godkendt til brug i USA, fortsætter forsøgene, mens de venter på godkendelse i Europa.
laquinimod
Teva Pharmaceutical Industries sponsorerer en undersøgelse med henblik på at etablere bevis for potentiel behandling med laquinimod hos patienter med PPMS.
Fampridine
University College of Dublin rekrutterer deltagere til at undersøge effekten af behandling med fampridin hos patienter med sekundær progressiv MS (SPMS) eller primær progressiv MS (PPMS) med dysfunktion i øvre del.
PPMS forskning
Det nationale MS Society fremmer løbende forskning for at finde forskellene mellem PPMS og andre MS typer. Målet er at skabe en vellykket behandling for PPMS. Hospitaler, universiteter og andre organisationer over hele USA arbejder løbende for at lære mere om PPMS og MS generelt. Spørg din læge om de nyeste kliniske forsøg og forskning, der kan gavne dig.
