Er du opdateret om den seneste udvikling i cystisk fibrose (CF) pleje? Takket være udviklingen inden for medicinsk videnskab har udsigterne for mennesker med CF forbedret sig meget i de seneste årtier. Forskere fortsætter med at udvikle nye stoffer og strategier for at forbedre livet for mennesker med CF.
Lad os se på nogle af de seneste udviklinger.
Opdaterede retningslinjer for at forbedre personlig pleje
I 2017 udgav eksperter fra Cystic Fibrosis Foundation opdaterede retningslinjer for diagnosticering og klassificering af CF.
Disse retningslinjer kan hjælpe lægerne til at anbefale mere personlige tilgange til behandling af CF.
I løbet af det sidste årti har forskere udviklet en bedre forståelse af de genetiske mutationer, der kan forårsage CF. Forskere har også udviklet nye lægemidler til behandling af mennesker med visse typer genetiske mutationer. De nye retningslinjer for diagnosticering af CF kan hjælpe læger med at bestemme, hvem der mest sandsynligt vil drage fordel af visse behandlinger baseret på deres specifikke gener.
Nye lægemidler til behandling af den underliggende årsag til symptomer
CFTR modulatorer kan gavne nogle mennesker med CF, afhængigt af deres alder og de specifikke typer genetiske mutationer de har. Disse lægemidler er designet til at rette visse defekter i CFTR proteiner, der forårsager symptomer på CF. Mens andre former for medicin kan hjælpe med at lindre symptomer, er CFTR modulatorer den eneste form for medicin, der i øjeblikket er tilgængelig for at løse den underliggende årsag.
Mange forskellige typer af genetiske mutationer kan forårsage defekter i CFTR proteiner. Hidtil er CFTR modulatorer kun tilgængelige for at behandle mennesker med visse typer genetiske mutationer. Som følge heraf kan nogle mennesker med CF ikke i øjeblikket drage fordel af behandling med CFTR modulatorer - men mange andre kan.
Hidtil har US Food and Drug Administration (FDA) godkendt tre CFTR-modulatorterapier til mennesker i visse aldersgrupper med visse genetiske mutationer:
- ivacaftor (Kalydeco), godkendt i 2012
- lumacaftor / ivacaftor (Orkambi), godkendt i 2015
- tezacaftor / ivacaftor (Symdeko), godkendt i 2018
Ifølge Cystic Fibrosis Foundation er der igangværende forskning for at vurdere sikkerheden og virkningen af disse stoffer i andre grupper af mennesker, der lever med CF. Forskere arbejder også på at udvikle andre former for CFTR modulator terapier, der kan gavne flere mennesker med CF i fremtiden.
For at lære mere om, hvem der kan få gavn af behandling med en CFTR-modulator, skal du tale med din læge.
Løbende forskning til udvikling af nye terapier
Forskere rundt om i verden arbejder hårdt på at forbedre livet for mennesker med CF.
Ud over de behandlingsmuligheder, der for øjeblikket er tilgængelige, forsøger forskere i øjeblikket at udvikle nye typer af:
- CFTR modulator terapier
- stoffer til at tynde og løsne slim
- medicin for at reducere betændelse i lungerne
- stoffer til bekæmpelse af bakterielle og andre mikrobielle infektioner
- lægemidler, der målretter mod mRNA molekyler, der koder CFTR proteiner
- genetiske redigeringsteknologier til reparation af mutationer i CFTR gen
Forskere tester også sikkerheden og effektiviteten af de nuværende behandlingsmuligheder for nye grupper af mennesker med CF, herunder småbørn.
Nogle af disse bestræbelser er i de tidlige stadier, mens andre er længere sammen. Cystic Fibrosis Foundation er et godt sted at finde information om den nyeste forskning.
Der gøres fremskridt
CF kan tage et vejafgift på den fysiske og mentale sundhed hos mennesker, der har det, såvel som dem, der bryr sig om dem. Heldigvis gør løbende fremskridt inden for CF forskning og pleje en forskel.
Ifølge den seneste patientregnskabsårsrapport fra Cystic Fibrosis Foundation fortsætter den forventede levetid hos personer med CF. Den gennemsnitlige lungefunktion hos mennesker med CF har forbedret sig markant i løbet af de sidste 20 år. Ernæringsstatus er også forbedret, mens forekomsten af skadelige bakterier i lungerne er faldet.
For at opnå de bedst mulige resultater for dit barn og få mest muligt ud af de seneste fremskridt i omsorg, er det afgørende at planlægge regelmæssige kontrolopgaver. Fortæl deres plejehold om ændringer i deres helbred og spørg om du bør foretage ændringer i deres behandlingsplan.
Takeaway
Mens der er brug for flere fremskridt, lever mennesker med CF længere og sundere i gennemsnit end nogensinde før. Forskere fortsætter med at udvikle nye terapier, herunder nye CFTR modulatorer og andre lægemidler til behandling af CF. For at lære mere om dit barns behandlingsmuligheder, skal du tale med deres læge og andre medlemmer af deres plejehold.
